Kliniska fas 2-studier

Dicot Pharmas läkemedelskandidat LIB-01 befinner sig i klinisk fas 2. Den här fasen utförs på patienter för att studera hur effektiv LIB-01 är för att behandla den aktuella sjukdomen och för att ytterligare utvärdera säkerheten och tolerabiliteten.

Fas 2 delas upp i 2a och 2b, där den första fasen – ”Proof of Concept” – syftar till att visa effekt hos studieläkemedlet i patienter och samla in information inför fas 2b. Fas 2b  – ”Dose Finding” –syftar till att bestämma dosen för det framtida läkemedlet. Den dos som bestäms i fas 2b används senare i fas 3. 

Dicot Pharmas fas 2a-studie med LIB-01 för erektil dysfunktion avslutades under 2025. Nedan redogörs för de övergripande resultat som presenterades den 23 oktober 2025.

Positiva resultat från fas 2a-studien med LIB-01 banar väg för fortsatt utveckling

Den kliniska fas 2a-studien (NCT06703840) utvärderade säkerheten och effekten (Proof of Concept) av LIB-01 under åtta veckor. De övergripande resultaten visade att LIB-01 var säker och väl tolererad och gav kliniskt relevanta och långverkande behandlingseffekter. En sammanslagning av patientgrupperna med medelsvår erektil dysfunktion som erhöll LIB-01 i doserna 25 mg respektive 50 mg visade en signifikant och kliniskt relevant genomsnittlig förbättring på 6,5 poäng vid 8 veckor jämfört med placebo (p<0.05). Dessutom visades ett tydligt dos-responssamband, det vill säga att effekten ökar med högre dos, något som är en viktig egenskap för en läkemedelskandidat och underlättar den fortsatta kliniska utvecklingen. Studieresultaten ger därmed ett robust underlag för att genomföra den planerade kliniska fas 2b-studien med LIB-01.

Dicot Pharma planerar att publicera de fullständiga resultaten i en vetenskaplig tidskrift och/eller vid en vetenskaplig konferens.

”Sett till LIB-01s potentiella genomslagsförmåga finns nu ännu starkare belägg för att denna molekyl dramatiskt kan förändra förstahandsvalet vid behandlingen av erektil dysfunktion, där möjligheten till sällandosering, långtidsverkande effekt och normalisering av dysfunktionen kan komma att eliminera behovet av dagens vid behov-behandlingar och dagliga doseringar,” kommenterar dr Harin Padma-Nathan, internationell expert inom erektil dysfunktion, huvudprövare för Viagra och Cialis.

Syftet med fas 2a-studien

• Visa att LIB-01 ger effekt i patienter med erektil dysfunktion.
• Visa att LIB-01 är väl tolererad.
• Ge vägledande information kring effekten av olika doser av läkemedelskandidaten för olika patientgrupper och vid olika tidpunkter inför en kommande fas 2b-studie.

Studiedesign

I studien deltog 156 män med erektil dysfunktion i åldersspannet 25–65 år. För inklusion i studien användes en skala från den etablerade självskattningsenkäten IIEF-EF, där deltagarna skulle ha mellan 11 och 25 poäng (skalan kan ge 0–30 poäng, där poäng över 25 innebär att personen inte har någon erektil dysfunktion). Enkäten mäter svårighetsgraden av erektil dysfunktion och har använts i registreringsstudierna för de PDE5-hämmande läkemedel som sedan 90-talet dominerar marknaden.

Patienterna fördelades i två studiespecifika kategorier baserat på dysfunktionens svårighetsgrad vid inklusionstillfället: mild och medelsvår. Mild dysfunktion återfinns i poängintervallet 18–25 medan medelsvår dysfunktion finns i intervallet 11–17.

Studien utvärderade en tredagarsbehandling med LIB-01 i tre olika doser: 10 mg, 25 mg och 50 mg som jämfördes med en kontrollgrupp som fick placebo. Effekten utvärderades med en självskattning av erektionsförmågan vilket dokumenterades med frågeformuläret IIEF-EF.

Effektutvärderingen genomfördes vid tre tidpunkter:

1. Vid studiestart (baslinje), innan behandling med LIB-01
2. Fyra veckor efter en 3-dagars behandling med LIB-01
3. Åtta veckor efter en 3-dagars behandling med LIB-01

Studiens primära endpoint var att utvärdera effekt i hela patientgruppen vid 4 veckor.

För patienter med mild erektil dysfunktion bedöms en 2-poängsförbättring vara kliniskt relevant, medan patienter med medelsvår dysfunktion ska uppvisa en förbättring på 5 poäng.

Resultatgenomgång

I studien uppnåddes Proof-of-Concept, då LIB-01 i doserna 25 mg och 50 mg visade en kliniskt relevant förbättring av erektil funktion enligt IIEF-EF efter en 3-dagars oral behandling. Detta sågs genomgående för hela studiepopulationen samt i de studiespecifika patientgrupperna. Effekten av LIB-01 var högst under de första fyra veckorna men kvarstod under hela studieperioden på åtta veckor. Studien gav också god vägledning om behandlingseffekten av LIB-01 vid olika dosnivåer samt visade att LIB-01 är fortsatt säker och väl tolererad.

Studiens primära endpoint var att utvärdera effekt i hela patientgruppen vid 4 veckor där en förbättring av erektil funktion sågs i samtliga grupper som behandlades med LIB-01. Patientunderlaget var dock inte tillräckligt stort för att kunna visa att effektskillnaden mellan LIB-01 och placebo är statistiskt signifikant i hela den heterogena studiepopulationen.

En fördefinierad analys av effekt i respektive patientgrupp (mild och medelsvår dysfunktion) visade att de två högre doserna, 25 och 50 mg, gav kliniskt relevanta förbättringar samt att effekten kvarstår under de 8 veckor som studien utvärderade.

Trots att båda patientgrupperna fick en kliniskt relevant förbättring fanns skillnader mellan grupperna; i gruppen med mild dysfunktion noterades en takeffekt (se faktaruta) vilket gör det svårt att utvärdera skillnader i effekt mellan olika dosnivåer, medan denna takeffekt inte sågs i gruppen med medelsvår dysfunktion där en tydlig bild av behandlingseffekten av LIB-01 kunde utläsas.

Noterbart var:

• En mycket tydlig förbättring på IIEF-EF vid både vecka 4 och vecka 8 för de två högre dosnivåerna.
• Att dosnivån 10 mg inte gav en kliniskt relevant förbättring på IIEF-EF, och därmed kan ses som en icke-terapeutisk dosnivå.
• Ett dos-responssamband, vilket visar på en tydlig farmakologisk effekt av LIB-01.
• Vid sammanslagning av de två högre dosgrupperna i denna patientgrupp visades en förbättring på IIEF-EF som var både kliniskt relevant och statistiskt signifikant jämfört med placebo vid vecka 8.

Sammantaget ger dessa resultat ett solitt underlag inför nästa steg i det kliniska utvecklingsprogrammet.

Resultat för patientgruppen med medelsvår erektil dysfunktion:

Behandling av medelsvår erektil dysfunktion med LIB-01 i doserna 25 mg och 50 mg resulterade i kliniskt relevanta effekter, medan dosen 10 mg inte nådde upp till terapeutisk nivå.

Resultat för patientgruppen med mild erektil dysfunktion:

Behandling av mild erektil dysfunktion med LIB-01 i doserna 25 mg och 50 mg resulterade i kliniskt relevanta effekter, medan dosen 10 mg inte nådde upp till terapeutisk nivå.

I denna patientgrupp syntes en så kallad ”takeffekt” (se faktaruta), vilket gör det svårt att detektera skillnader mellan dosgrupperna.

Subgruppsanalyser

Flera fördefinierade subgruppsanalyser har genomförts, varav en baseras på en sammanslagning av de två högre dosgrupperna (25 mg och 50 mg). Detta gjordes för att utvärdera effekten med ett större patientunderlag, vilket ökar studiens statistiska precision.

• Vid sammanslagning av patientgrupperna med medelsvår erektil dysfunktion som fick 25 mg respektive 50 mg (n=34) sågs en förbättring på 7 poäng vid 4 veckor och 6,5 poäng vid 8 veckor, varav den sistnämnda uppvisade en statistiskt signifikant förbättring (p=0.03) jämfört med placebo (n=16). (Klinisk relevans i denna patientgrupp uppnås vid 5-poängsförbättring). Se diagram nedan.
• Vid sammanslagning av patientgrupperna med mild erektil dysfunktion som fick 25 mg respektive 50 mg (n=40) sågs en förbättring på 4 poäng vid 4 veckor och 3,5 poäng vid 8 veckor. (Klinisk relevans i denna patientgrupp uppnås vid 2-poängsförbättring)

Säkerhet och tolerabilitet

LIB-01 tolererades väl vid alla dosnivåer. Biverkningarna var få, huvudsakligen milda och övergående, och uppkom under de första dagarna efter administrering av LIB-01. Den vanligaste biverkningen var milda magbesvär som dock snabbt avtog.

Kommentar från vd

”Eftersom vi har ett helt nytt angreppssätt med en farmakodynamik som skiljer sig från andra läkemedel på marknaden så var den här studien designad för att ge oss så mycket information som möjligt inför kommande studier. Det är därför mycket glädjande att se både långvariga och tydliga effekter och ett lovande dos-responssamband samt en fortsatt mycket god säkerhet. Baserat på studieresultaten har vi nu ett robust underlag för att genomföra den planerade kliniska fas 2b-studien med LIB-01 och vi ser fram emot den fortsatta utvecklingen av en långtidsverkande läkemedelskandidat med potential att kunna innebära ett paradigmskifte för behandling av erektionsproblem”, säger Elin Trampe, vd för Dicot Pharma.